ㅣ데일리포스트=곽민구 기자ㅣ혁신 의약품 개발 전문기업 카이노스메드가 현재 임상2상 진행중인 파킨슨병과 다계통위축증(MSA)을 포함한 뇌신경계 질환 용도에 대한 KM-819의 특허가 이스라엘에서 등록됐다.
이번 특허는 전세계 국제 PCT 출원 국가들 중 멕시코, 러시아에 이어 세번째로 등록 허여된 것이며, 카이노스메드는 주요 선진시장인 미국과 유럽 등 다른 국가에서도 특허 허여를 기다리고 있다.
KM-819의 효능은 신경 세포의 사멸을 억제시키는 것으로, 신경세포 보호효과는 물론 세포내의 알파시뉴클레인의 축적을 저해해 이로 인한 세포에 대한 독성을 제거하는 효과를 가지고 있다.
알파시뉴클레인이라는 단백질은 신경세포내에서 비정상적인 구조가 일단 형성되면 새포내에 축적이 되기 시작하고, 이들이 세포내의 여러 정상작용을 저해해 독성이 나타난다. 이는 파킨슨병, 다계통위축증, 루이소체치매(Dementia with Lewy Body) 등 시뉴클레이노질환군(synucleinopathy)의 여러 질환을 유도하는 주요 병인으로 알려져 있다.
KM-819는 FAF1 이라는 타겟 단백질을 저해해 세포내에 오토파지(autophagy)라는 세포내의 특수기작을 증가시켜서 축적된 독성 알파시뉴클레인 단백질을 분해해 없앨 수 있다. 즉 KM-819 는 세포사멸 저해와 알파시뉴클레인의 분해의 두가지 작용으로 파킨슨병과 같은 진행성 질환을 막는 질환조절치료(disease modifying drug) 접근의 약물인 것.
카이노스메드는 KM-819 실험을 통해 입증된 효과로 파킨슨병 뿐만 아니라 다계통위축증과 루이소체치매 등 여러 질환에 대한 치료효과가 기대 중이다.
KM-819는 다계통위축증으로는 국내에서, 파킨슨병으로는 미국에서 임상2상을 진행하고 있다. 미국임상의 경우 Part 1a 결과 세 가지 용량 모두에서 부작용 없음을 확인하고 다음 단계인 2상 Part 1b을 통해 진행되고 있다. 올해 안에 파킨슨병 환자 대상 2년간의 Part 2 치료임상이 시작될 전망이다.
카이노스메드 관계자는 “KM819의 글로벌 특허 확보가 확대되면서 국제적 관심이 높아지고 있다”며 “국내 및 미국 임상은 순조롭게 진행 중이어서 에이즈치료제 KM-023을 잇는 혁신적 신약 개발 성공에 집중할 것”이라고 말했다.