|데일리포스트=김상진 기자| “희귀질환 치료 분야는 시간과 비용이라는 경제 논리에 따른 장애물을 극복하고 기초연구부터 안정적이고 지속가능한 지원이 탄탄하게 이뤄져야 발전할 수 있는 분야인 만큼 생전 임성기 회장이 평생 소망으로 간직한 인간존중과 신약개발이라는 비전이 이번 연구지원 사업을 통해 구체화되기를 희망합니다.” (임성기재단 이관순 이사장)
‘2022 희귀난치성 질환 연구지원 사업’ 대상자로 성균관대학교 약대 이재철 교수와 한국과학기술연구원(이하 KAIST) 화학융합생명연구센터 이인균 연구원이 선정됐다.
한미약품그룹 창업주 故 임성기 회장의 신약개발에 대한 철학과 유지 계승을 위해 설립된 임성기재단은 두 연구자 및 주요 인사들을 초청하고 총 12억 원 규모의 연구비를 지원하는 내용을 골자로 한 ‘연구지원 협약식’을 열고 1인당 3년에 걸쳐 연 2억 원씩 지원키로 했다.
대상자로 선정된 이재철 교수는 유도만능줄기세포와 ‘Human Organoid(이하 인간 장기 유사체)’를 접목해 소아염색체 이상의 정밀한 질환 모델을 제작하고 유전자 편집기술을 이용해 치료 가능성을 탐색하는 연구를 제안했다.
KAIST 이인균 연구원은 극희귀질환인 하지부 척수성 근위축증(SMA-LED)주요 원인 유전자 DYNC1H1과 BICD2간 상호작용을 억제할 수 있는 새로운 치료 후보물질을 발굴하는 연구를 제안해 선정됐다.
이재철 교수는 “이번 연구를 통해 소아염색체 희귀질환의 새로운 인간모사 질환모델을 확보할 수 있다면 앞으로 이 분야의 치료제 개발에 도움이 될 것”이라고 소감을 전했다.
한편 이성기재단은 희귀난치성 질환 분야의 경우 의학적 미충족 수요가 매우 커 연구가 반드시 필요하지만 환자 수가 적어 치료제 개발이 제대로 이뤄지지 않고 있다는 점을 고려해 공익적 측면에서 연 4억 원 규모의 연구지원 사업을 시작하게 됐다.