[데일리포스트=송협 선임기자] “희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미약품의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 방법입니다. 희귀질환 치료제 개발이 한미약품의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것이라고 자부합니다.” (한미약품 권세창 사장)
최근 한미약품은 JP모건 컨퍼런스를 통해 발표한 희귀질환 치료 혁신신약인 LAPSGlucagon Analog(HM15136)와 LAPSGLP-2 Analog(HM15912)가 미국 FDA 임상 2상을 승인 받았다.
선천성 고인슐린혈증 치료 혁신 신약으로 개발되고 있는 LAPSGlucagon Analog(HM15136)는 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 ‘랩스커버리’ 플랫폼 기술을 적용해 세계 최초로 주1회 투여제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다.
전 세계적으로 2만 5000~5만 명당 1명이 발병하고 있는 선천성 고인슐린혈증을 앓고 있는 환자는 현재까지 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품을 사용하거나 외가적 수술에 의존하고 있다.
사정이 이렇다보니 미국 FDA와 유럽 EMA는 지난 2018년 LAPSGlucagon Analog를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정한데 이어 지난해 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로 지정했다. 또 FDA는 소아희귀의약품으로 추가 지정한 바 있다.
실제로 LAPSGlucagon Analog는 기존 글루카곤 약물 대비 용해도 및 안정성에서 우수한 효과를 보이고 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 지속적으로 정상 혈당이 유지되는 효과를 확인했다.
아울러 LAPSGLP-2 Analog(HM15912)는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발 중이다.
단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상 소실돼 흡수장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.
현재 10만명 당 5명 이하가 단장증후군을 앓고 있으며 환자들은 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥 영양법을 이용한 인위적 영향 보충에 의존하고 있다.
총정맥영양법은 1일 10시간 이상 소요돼 정상적 일상생활이 어려우며 장기적으로는 간부전과 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적 부작용을 초래하기도 한다.
한미약품은 LAPSGLP-2 Analog가 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 통해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주고 최장 월1회 투여 제형이어서 단장증후군 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
한편 미국 FDA와 유럽 EMA는 지난 2019년 LAPSGLP-2 Analog를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했으며 지난해 FDA 소아희귀의약품으로 지정했다.
한미약품 관계자는 “LAPSGlucagon Analog와 LAPSGLP-2 Analog 등 혁신신약 2종이 FDA 임상 2상 승인을 획득함에 따라 앞으로 유럽 다수 국가들을 포함한 다국가 임상 2상을 순차적으로 진행할 게획이며 안정성 및 효능을 분석해 희귀질환 환자들에 대한 임상 치료효과 근거를 확보할 계획”이라고 말했다.